Fahrettin Koca’dan SMA açıklaması: ‘Risdiplam’ etkin maddesinin ruhsatlandırılması için son aşamaya gelindi
Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, SMA (Spinal Musküler Atrofi) Bilim Kurulu toplantısının ardından yazılı açıklama yaptı.
‘NÜSİNERLER TARAFINDAN TEDAVİ EDİLEN 1024 HASTAMIZ VAR’
Toplantıda SMA taramalarının sonuçlarını, hastaların tedavi süreçlerini ve tedavi yöntemlerindeki son gelişmeleri ele aldıklarını belirten Koca, “Bilindiği gibi SMA kalıtsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastalıktır. 90’a yakınını daha 2 yaşına gelmeden kaybediyorduk. Nusinersen etken maddesinin dünyada kullanılmaya başlanmasıyla bu bebekleri yaşatma fırsatı doğdu. Şu anda 1024 hastamız bu tedaviyi ücretsiz olarak alıyor.
‘YÜKLEME DOZU YÜZDE 100 TAMAMLANAN BEBEKLERİMİZİN İLK 6 AY HAYATTA KALMA SÜRESİ’
Bilimsel çalışmaların erken dönemde tedavi uygulandığı takdirde tedavinin daha etkili olduğunu gösterdiğini belirten Koca, taramanın “yenidoğan döneminde” yapılması ve bulgular gelişmeden tedavinin yapılmasının önemli olduğunu vurguladı.
Koca, “Sağlık Bakanlığı olarak bilim kurulumuzun önerileri doğrultusunda ülkemizin her köşesinde doğan tüm bebekleri kapsayacak şekilde 2022 Mayıs ayında SMA yenidoğan tarama programını bilim kurulumuzun önerileri doğrultusunda başlattık. Bu kapsamda 753.350 bebek sağlık kontrolünden geçirildi. Şu ana kadar SMA taraması yapıldı.Kısa sürede tedavilerini teslim ettik.Yenidoğan tarama programında tanı alan ve Nusinersen tedavisi yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylık dönemde sağ kalım oranımız yüzde 100 oldu. “
Koca, “SMA’daki bilimsel gelişmeler sadece tedavi ile sınırlı değil. Son 5 yılda hastalığın önlenmesinde çok değerli gelişmeler oldu.”
“Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelişmeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildiği evlilik öncesi tarama programını hayata geçirdik. Bu program hem yeni evli çiftleri hem de dilerlerse daha önce evlenmiş çiftleri kapsıyor.” Bebek sahibi olmalarını sağlayacak seçici gebelik uygulaması ücretsiz olarak sağlanmaktadır. Ülkemiz bunu yapabilen dünyadaki sayılı ülkelerden biri.”
‘RISDİPLAM TEDAVİSİNİN SÜRECİ İLERİ GÜNLERDE SONUÇLANACAKTIR’
“Hastalarımıza ilk ilaç tedavisinin ulaştırılması ve verilerinin takibinin yanı sıra SMA’da kullanılmak üzere geliştirilen diğer ilaçlarla ilgili bilimsel gelişmeler de Bilim Kurulumuz aracılığıyla yakından takip edilmektedir. Bu kapsamda Risdiplam etken maddesine sahip ilaca ilişkin tüm bilgiler ve Zolgensma isimli ilaçlar Nusinersen ile birlikte izleniyor.
Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Üç tedaviden herhangi biri için hiçbir üstünlük gösterilmemiştir. Bunlardan Risdiplam etken maddesine sahip ilacın ülkemize girişi için gerekli yasal işlemler ilgili firma tarafından tamamlanmış ve başvuru yapılmıştır. Hastalarımıza solüsyon şeklinde ağızdan verilmesini de sağlayacak olan bu ilaçla ilgili bilimsel bilgiler değerlendirildi ve ilgili ilacın ruhsatlandırılması için son aşamaya gelindi. Bilim kurulumuz tarafından bugün gerçekleştirilen toplantıda ilacın nasıl hazırlandığından hastalarımıza nasıl ulaştırıldığına kadar Sağlık Sistemimizin tüm detayları titizlikle değerlendirildi. Önümüzdeki günlerde bu ilacın ruhsat işlemlerini tamamlamış olacağız. Etkinliği bilinen Nursinersen tedavisinin uygulanmasının zor olduğu hastalarda bu ilacın bir seçenek olarak sunulmasına karar verildi. Ülke bilgisi arttıkça uygulama esasları Bilim Kurulu tarafından gözden geçirilecektir.”
‘ZOLGENSMA TEDAVİSİNE İLİŞKİN VERİLERDE TUTARSIZLIKLAR GÖRÜLDÜ’
“Ayrıca hastalarımız için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel bilgileri ve gelişmeleri yakından takip ediyoruz. Daha önce de belirttiğimiz gibi Bilim Kurullarımızın değerlendirmesi ve hastalarımızın küresel aktörlerin neden olduğu kayıplardan korunması esastır. Bakanlığımız için hastalara ilişkin veri ve uygulamalar konusunda ciddi çekinceler oluşmuştur.
İlacın Amerika Birleşik Devletleri’nde ruhsatlandırılmasına temel oluşturan deney sonuçlarında tutarsızlıklar görüldü ve bu verileri içeren bilimsel yayın çok saygın bir bilimsel dergiden çıkarılması gerekti. İlaçlar, bazı ülkelerde, yurtdışındaki bazı doktorlar tarafından aşikar olan, ailelerinin hayalleriyle oynama değeri taşıyan Tip 1 ve bazı Tip 2 hasta ve ileri semptomları olan çocuklara, etkisiz olduğu açıkça bilinen ilaçlar veriliyor.”
‘SMA YARDIM KAMPANYALARININ HİÇBİRİNİ KABUL ETMİYORUZ’
“Bu noktada ülkemizde doğan her SMA bebeğinin bilinen aktif bir tedavi gördüğünün ve Sağlık Bakanlığı olarak SMA yardım kampanyalarının hiçbirini onaylamadığımızın bilinmesini isteriz. Zolgensma’nın hasta olduğu bilinmektedir. Tedavi semptomlu hastalara fayda vermiyor.Bizim onayımız olmadan bile bu ilaç kampanyaları ile yurt dışına götürülerek Zolgensma tedavisi gören ve bir faydasını görmeyince Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanlığımıza başvuran çok sayıda bebeğimiz var.
‘Bu tabloya rağmen bilimsel kanıtları sunduk ve inceledik’
“Bütün bunlara rağmen hastalarımıza ek fayda sağlayabileceği ihtimalini göz ardı etmemek adına ilacın ülkemize girişi için yasal bir başvuruları olmamasına rağmen ilgili firma yetkilileri ile görüştük. , ve bu bilgiler bilimsel kanıtları sunularak Bilim Kurulumuzun bilgisine sunulmuştur.Tedavilere üstünlüğünü gösteren karşılaştırmalı bilimsel bir çalışmanın hala olmadığı görülmüştür.
Ayrıca Avrupa İlaç Ajansı son zamanlarda Zolgensma tedavisinin yan etkilerinden dolayı 12 aydan büyük çocuklara kısıtlama getirmiştir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafından yakından takip edilmektedir. Ancak son 5 ayda yayınlanan Zolgensma ilacının 0-6 haftalık yenidoğan taramasında semptomu olmayan SMA Tip 1 bebeklerde diğer ilaçlara benzer aktivite gösterdiğini gösteren çalışmalar var. Yeni bir inceleme için ilgili firmadan gerçek hayat bilgileri istenerek yeni bir değerleme yapılmasının uygun olacağı düşünülmüştür. SMA Bilim Kurulumuz en kısa sürede bu değerlendirmeyi yapacaktır.”
“UMUTUN KÖTÜYE KULLANILMASINA İZİN VERMEYECEĞİZ”
“SMA tedavisinde dünyada kullanılan 3 ilaçtan biri olan Nursinersen ülkemizde ruhsatlı, Risdiplam ruhsat başvurusunda bulundu ve son aşamaya geldi. Zolgensma ruhsatlandırmak için herhangi bir girişimde bulunmadı. Ruhsatlandırma yapılıyor. tedavinin izlenebilir ve aslına uygun uygulanması açısından son derece değerlidir.
Standart bakım kurallarına uyarak SMA hastalarımız ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayalı sağlık hizmeti ve bakımını en üst düzeyde sürdürmeyi amaçlıyoruz.
Bugüne kadar izin vermediğimiz gibi, umudun kötüye kullanılmasına da izin vermeyeceğimizi özellikle belirtmek isteriz. Ailelerimizin umutlarının ticari amaçlarla kullanılmasına izin vermeyeceğiz. Çocuklarımızın özne olarak kullanılmasına izin vermeyeceğimizi daha önce beyan etmiştik. Bu konumu koruduğumuzun bilinmesini isteriz. Ancak etkinliği bilimsel kanıtlarla kanıtlanmış her tedavi için gerekli kolaylığı sağlamaya hazırız.” (HABER MERKEZİ)
